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2021年底的医保目录谈判纳入了7种罕见病药物

2022年01月19日 19:04
来源:新浪    阅读量:6525   

医保局谈判代表灵魂砍价频上热搜,一针70万元的孤儿药价格一降再降。

2021年底的医保目录谈判纳入了7种罕见病药物

不少人在2021年底,对医保局派出的砍价高手张劲妮和那款曾是天价药的诺西那生钠注射液印象颇深其实,2021年底的医保目录谈判,纳入了7种罕见病药物针对我国已注册的87种罕见病适应症药物,国家医保目录覆盖范围已超过60%

值得注意的是,诺西那生钠注射液与阿加糖酶α注射用浓溶液的纳入实现了高值罕见病药物的零突破日前,新版医保目录正式实施用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液每针从近70万元降至3万余元仅1月1日当天,就有20余名SMA患者注射了诺西那生钠注射液

但不可忽视的是,高值罕见病药物以地板价纳入国家医保目录,有商业个案的因素不少业内人士对《每日经济新闻》记者表示,诺西那生钠注射液的案例不具备可复制性,国家医保目录无法为所有高值罕见病药物托底

罕见病药物为何难降价这背后囊括了受众市场小,研发难度大等多重因素另外,在国内市场,罕见病药物供给仍以国外药企为主,这也令罕见病药物降价显得更加被动

SMA患儿家庭收到新年礼物

2022年的跨年夜,岳岳一家是在医院里度过的这个SMA患儿家庭,早已迫不及待地预约了新年首日的诺西那生钠注射液日前,是2021年版国家医保药品目录开始实施的日子诺西那生钠注射液单针价格从70万元降至3万多元,称得上是给他们最好的新年礼物

据美儿SMA关爱中心的数据,仅2022年1月1日,已经有11个省份的20多名SMA患者用上了诺西那生钠注射液。发病后的神经功能损伤可能引起肢体残疾,并损害运动,视觉和认知等神经系统功能。

SMA又称脊髓性肌萎缩症,是一组会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元病,属常染色体隐性遗传病,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由重到轻分为四型伴随着病情的进展,肌无力可进一步导致骨骼系统,呼吸系统,消化系统及其他系统异常,其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因在新生儿中,SMA发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40~50人就有1个是SMA致病基因携带者

17个月大时,岳岳确诊SMA,但在那个时候,国内还没有治疗SMA的药物,全家人陷入了无助和迷惘,他们不知道孩子能支撑到什么时候之后的8年里,岳岳的家人每天24小时陪在他身边,饱含痛苦和担忧直到2016年底,诺西那生钠注射液在美国率先获批,并于2019年在中国上市,这让全家人看到希望的曙光

岳岳妈妈回忆道,在无药可用的日子里,大人们每天排班带岳岳到康复中心做康复按摩,尽可能让孩子舒服点,减缓渐进性退化的过程在他们眼中,诺西那生钠注射液问世,从无药可治到有药可医,已经是莫大的惊喜

但70万元一针的天价,让岳岳家倍感吃力,可不用这个药,岳岳的情况只能一年比一年差于是一家人咬咬牙卖了房子,三代人挤在50平方米的房子里,为了给孩子换来更多希望在家人的努力下,岳岳用上了近70万元一针的诺西那生钠注射液,可就算在参与慈善用药计划后,其每年药费仍高达140万元

2021年是岳岳全面断药的一年疫情影响到岳岳爸爸的收入,入不敷出的家庭已无力承担孩子的药费也就在这一年,岳岳成为了一名小学生,但他上课时需要家长全程陪同打开书本,使用铅笔写字这些同龄人轻而易举能做到的事情,对于岳岳来说都是奢望

尽管药物价格高昂,但岳岳妈妈表示理解罕见病是小概率问题,研发时间长,需要的资金多,专业研究人员的积极性没有那么高再把经营和推广各种成本加上去,费用不可能不高岳岳妈妈表示,但她内心还是希望政策能够给予他们这样的罕见病家庭更多支持

国家医保目录是最托底的一项选择目前,国内获批上市的SMA治疗药物为渤健公司的鞘内注射药物Spinraza以及罗氏制药的口服小分子药物Evrysdi早在2020年,国家医保局就将诺西那生钠纳入谈判日程,但由于价格问题未能谈成2021年,渤健的谈判代表终于出现在谈判现场,但前一年企业谈判缺席让岳岳妈妈不敢把结果想得太美好

但最终她收获了惊喜一段网上广泛传播的视频显示,国家医保局谈判代表张劲妮在现场直言,每一个小群体都不应该被放弃经过八轮谈判,诺西那生钠注射液最终以低于3.3万元每针的价格被成功纳入医保目录按照诺西那生钠首年注射6次的情况估计,降价后患者首年治疗费用将降至20万元左右再以70%~80%的报销额度计算,患者只需自付4万元~6万元此后,患者每年只需注射3次,则每年的治疗费用进一步减至10万元左右

结果公布那天,病友群里特别热闹,几个新近确诊的病患家庭更是狂喜岳岳妈妈也打心底里高兴,得知消息的当天中午,她第一时间发了一条朋友圈——感谢所有努力的人

诺西那生钠入保难被复制

虽然诺西那生钠注射液的大幅降价入保让许多罕见病患者看到了希望但一位业内人士坦言,诺西那生钠注射液降价是意料之外,情理之中

公开资料显示,2016年12月,诺西那生钠注射液在美国获批,随后五年,诺华的一次性给药基因药物Zolgensma以及罗氏制药的口服小分子药利司扑兰口服溶液用散先后跟上,全球SMA患者共有三种疗法可以选择其中,上市最早的诺西那生钠注射液在全球市场占据的份额较大

诺西那生钠不是新药,它在全球市场已经基本盈利,中国SMA儿童人数较多,药物市场很大渤健面对医保谈判的降价幅度,其实是在回答要不要抢占中国市场的问题前述业内人士分析称,罕见病药物进入医保目录,本质上是在既定的医保谈判框架下,由于企业降价达成的个案突破,而渤健是在战略选择中投了中国一票

某三甲医院神经内科主任医师也告诉记者,2021年6月,罗氏制药利司扑兰口服溶液用散在中国获批上市,也给渤健此次大幅降价入保带来巨大的推动力。多发性硬化是累及中枢神经系统的终身性,进展性的自身免疫疾病,是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。

诺西那生钠需要进行腰椎穿刺,这样的给药方式对需要终身用药的患者来说是很痛苦的,而利司扑兰是口服小分子药物,依从性更佳在价格方面,利司扑兰在中国的定价是60毫克/瓶零售价6.3万元,赠药后年费用约合65万元,与入保前的诺西那生钠价格相当,诺西那生钠依从性又不如利司扑兰,选择降价获取竞争优势在所难免该医师分析称

在此次谈判中,与诺西那生钠注射液类似的还有武田制药的阿加糖酶α注射用浓溶液这款高值罕见病药物也在去年底被成功纳入国家医保目录而在此之前,这款药物已经在欧美市场上市20余年,在全球市场实现收益,此次以低价进入国内医保目录也有产业竞争的因素

最近几年来,国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多据北京病痛挑战公益基金会统计,2021年国家医保目录谈判后,有28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录基于《第一批罕见病目录》统计的我国已注册的87种罕见病适应症药物,医保目录覆盖范围已超过60%而2021年的医保目录谈判,则实现了高值罕见病药物在国家医保目录中的零突破

但另一方面,医保不能为所有高值药物托底也是业界共识国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾公开表示,目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元,未来国家医保局将坚决杜绝天价药进医保承担着保基本这一功能定位的国家医保目录,决定了能够被纳入其中的药品必须具备价格合理这一基本条件

但目前我国的孤儿药供给以国外药企为主,外企在降价时会更加审慎,因为定价直接关系到他们在中国的市场机会以及全球的价格体系蔻德罕见病公共政策中心主任李杨阳表示

换言之,诺西那生钠注射液以地板价入保的案例或许并不容易被复制。我国MS患病人数超过10万。

孤儿药为何卖得这么贵。

根据《中国罕见病定义研究报告2021》,罕见病指新生儿发病率小于万分之一,患病率小于万分之一,患病人数小于14万人的疾病2018年由国家卫健委等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》,收录了121种罕见病,而治疗这些罕见的药物因稀缺被称为孤儿药

进入临床阶段,部分罕见病因为患者太少,需要的临床试验样本量可能会比常见疾病少,但是与现有疗法的头对头试验需要企业花费大量的资金购买市场已有的罕见病药物进行对照试验。

全球生物技术行业组织BIO,Informa Pharma Intelligence及QLS联合发布的报告显示,2011年~2020年,全球开展的9704个药物临床开发项目中,从1期临床到获得美国FDA批准上市,所需时间平均为10.5年而罕见病药物的这一过程比其他药品还要长四年与此同时,罕见病药品的临床试验还有样本量小,异质性大,难招募等特点,这使得在临床试验的任何一个阶段,筛查和随机入组失败率都明显更高

除了成本高企,罕见病药物奇货可居的另一个关键因素是缺乏足够的市场竞争。

据李杨阳介绍,以戈谢病,法布雷病,庞贝氏症的治疗药物为例,它们的全球上市时间长达二十多年,这些药物在国外的定价很高,但在商保的分摊下,患者最终的支付价格较低,成熟的支付体系保证了它们的市场地位,这在专利保护期结束后仍难以撼动不同的市场也形成了不同的行为动机在欧美,全民健保或商业保险成为罕见病药物最大的支付方这样的体系下,定价高被视作药物质量的体现

欧美企业做孤儿药的热情还是很高涨的,也愿意投资做新药研发,可他们不会去关注生产工艺的优化和生产成本的降低李杨阳告诉记者,在欧美市场,尤其是美国市场支付体系成熟,药品高定价,药企没有降低药品生产成本的动力这也导致国内引进的欧美孤儿药价格高企,国内大部分家庭负担不起

但也正是这些由外企研发销售的罕见病药物,构成了我国主要的罕见病药物供给无论是企业维护全球的价格体系,还是市场多年来的不充分竞争,都让高值罕见病药物的降价显得步履维艰

上述业内人士补充表示,在2021年底的医保目录谈判前,业内对于SMA药物入保很有信心,对视神经脊髓炎适应症药物——萨特利珠单抗注射液则没有太大信心导致这一差距的原因在于前者全球发病率一致,企业研发的药物较多且竞争激烈,足够多的外国市场进账保证了企业可以在医保谈判中作出很大的让步,而NMO则是在亚洲高发,市场空间有限制另一方面,萨特利珠单抗是国内唯一针对适应症适用的药物,竞争对手的缺乏导致其价格居高不下

谁来帮罕见病患者买单。。

高值罕见病药物被纳入国家医保,意味着小群体的需求也被看见但医保支付无法为所有高值药物托底,也是一个不争的事实

总要有人出钱的前述业内人士感叹道在基本医疗保险之外寻找其他的罕见病药物支付路径,成为业界与政府部门共同的选择

在2020年全国两会期间,北京大学第一医院教授丁洁建议建立1+4多方支付机制,完善罕见病医疗保障体系其中之1是,将第一批罕见病目录共121种罕见病的相关药物,逐步纳入医疗保障4则包括建立罕见病专项救助项目,统筹安排慈善基金进入罕见病支付机制,引导商业保险进入罕见病医疗支付机制以及罕见病患者要支付力所能及的医疗费用

其中提及的纳入医疗保障,多省份已进行探索试点普惠型商业补充医疗保险就是地方政府和商业保险公司共同探索出的一条保障路径一位医疗商业保险领域人士对《每日经济新闻》记者表示

北京病痛挑战基金会撰写的报告显示,截至2021年7月,全国有26个省级行政区73个地级市共推出了111款普惠险2021年上半年,部分普惠险明确提出罕见病保障但前述险企人士坦言,普惠险并不是解决罕见病药物支付问题的神药因为截至目前,囊括罕见病保障的普惠险也主要集中保障已经纳入国谈的较昂贵的药物且大部分的普惠险仍有既往症史限制,带病体不在保障范围,仅有部分普惠险不限带病体

美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍表示,实际上,多地的普惠险尽管能对国家医保目录外的费用进行保障,但比例相对较低,针对既往症的报销比例则更低换句话说,对于高值罕见病药物而言,单纯依靠普惠险很难实现完全保障

岳岳妈妈也在采访中说,诺西那生钠注射液入保后,由于每个城市的医保比例不同,导致各地自付水平不同在上海,由于少儿住院互助基金未将诺西那生钠注射液纳入报销名单,岳岳使用药物的单价维持在一万四千元左右,其他一些城市在多方支付下,可能只需要几千块钱

李杨阳呼吁,在这样的背景下,国家层面需要突破现有框架制定新的规则,如成立国家层面的专项基金,或是由中央方面制定重特大罕见疾病和特殊药品名单,列出支付指导原则,让地方去试点探索多方共付的路径。

除了价格难题,罕见病药物的最后一公里问题也显得较为棘手有江苏地区的SMA患者家属对记者表示,在其就诊的医院,无论是诺西那生钠注射液还是利司扑兰口服溶液用散,在年前都还用不上

前述三甲医院主任医师认为,药品零加成之后,进药成本,运输保存成本,损耗以及退药成本,都变成了医院的支出项且高值药物还会影响作为医院绩效考核项目的药占比,因此医院在进高值罕见病药物的时候肯定会更加慎重这些因素同样也在影响罕见病药物的可及性,加快处方流转和‘双通道’机制建设,或者将谈判药物使用与医院年度考核挂钩,可以在一定程度上解决‘最后一公里’问题

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[责任编辑:顾晓芸]